듀센근이영양증, ‘삶의 질’ 고려한 새로운 치료 대안... 국내 도입 논의 본격화되나

(사진=듀센근이영양증 근육 조직 현미경)

해외에서 효능과 안전성을 인정받은 듀센근이영양증(DMD) 신규 치료제가 국내 도입 절차를 밟고 있는 것으로 전해지며, 스테로이드 의존도가 높았던 국내 치료 환경에 변화를 가져올지 의료계와 환자들의 이목이 쏠리고 있다.

의료계에 따르면 듀센근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)은 소아기에 발병해 전신 근육이 점차 소실되는 진행성 희귀질환으로, 완치보다는 진행 속도를 늦추는 ‘장기적 관리’가 핵심이다. 현재 국내에서는 주로 스테로이드 약물을 사용하지만, 장기 복용 시 성장 지연이나 골밀도 감소 등 부작용 부담이 큰 상황이다.

이러한 상황에서 기존 스테로이드의 한계를 보완할 수 있는 새로운 치료 옵션인 ‘아감리(AGAMREE®)’의 국내 도입 가능성이 제기되며 주목받고 있다. 일본 제약사 넥세라파마(Nxera Pharma)는 해당 치료제에 대해 한국을 포함한 일본, 호주, 뉴질랜드 등 주요 아시아·태평양 국가에서의 개발 및 유통 권리를 확보한 상태다.

아감리는 기존 스테로이드 제제와 유사한 항염증 효과를 내면서도 부작용 위험은 낮추도록 설계되었으며, 이미 미국과 유럽에서는 허가를 받아 실제 처방이 이루어지고 있다.

업계에서는 넥세라파마가 국내 권리를 확보함에 따라, 조만간 식품의약품안전처의 허가 심사 등 관련 행정 절차가 본격화될 것으로 내다보고 있다. 다만 희귀질환 치료제의 특성상 식약처 허가 이후 보건복지부를 중심으로 급여 적용 여부와 치료 접근성에 대한 추가적인 검토 절차가 이어지게 된다.

전문가들은 듀센근이영양증 치료의 패러다임이 생명 연장에서 ‘환자의 삶의 질 유지’로 이동하고 있음을 강조한다. 의료계 관계자는 “근본적인 원인 제거가 어려운 진행성 질환일수록 치료제를 얼마나 안전하게, 오래 사용할 수 있는지가 관건”이라며 “국내 제도권에 안착하려면 규제 당국의 유연한 검토와 정책적 지원이 필수적”이라고 제언했다.



국내 환자들에게 새로운 치료제가 실질적인 희망이 될 수 있을지, 향후 보건 당국의 행보와 제도적 뒷받침 여부에 귀추가 주목된다.

온라인뉴스팀